Um novo medicamento foi aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Utilizado para tratar a doença de Fabry, o fármaco Elfabrio (nome comercial da alfapegunigalsidase) é indicado para adultos que fazem terapia de reposição enzimática (TRE) de longa duração.

A condição rara é uma doença genética lisossômica causada pela deficiência da enzima α-galactosidase A, resultando no acúmulo de globotriaosilceramida (Gb3) em diversos tecidos e órgãos.

Dentre as manifestações da doença de Fabry, estão: insuficiência renal, doença cardíaca, doença cerebrovascular, neuropatia periférica, perdas sensoriais, perda auditiva, lesões de pele típicas (angioqueratomas), distúrbios gastrointestinais, como diarreia e dor abdominal.

“Elfabrio funciona como um substituto de longa duração para essa enzima, a alfagalactosidase. O medicamento catalisa a quebra, ajuda a sua eliminação e contribui para prevenir a progressão de problemas cardíacos e da insuficiência renal. O produto é uma solução estéril para diluição, com frasco de 10 ml, aplicada por meio de infusão intravenosa”, explica a Anvisa, em nota.

BS20261006121203.1 – https://oglobo.globo.com/saude/noticia/2026/10/06/anvisa-aprova-novo-medicamento-para-tratamento-da-doenca-de-fabry.ghtml