Celina Leão comemora: “Hoje o atendimento de doenças raras é uma política pública consolidada aqui no DF” | Foto: Paulo H. Carvalho/Agência Brasília

O Distrito Federal se tornou a primeira unidade da Federação a oferecer na rede pública de saúde um dos medicamentos mais caros e mais inovadores do mundo para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) em crianças de até 6 meses de idade. O Hospital da Criança de Brasília José Alencar (HCB), custeado pelo GDF com investimento anual de R$ 384 milhões, foi escolhido para ser o primeiro do país a iniciar a infusão de terapia gênica com Zolgensma.

A primeira criança que recebeu o tratamento de forma gratuita no Brasil foi uma menina de quatro meses de idade diagnosticada com a doença pelo teste do pezinho da rede pública quando a bebê tinha ainda 13 dias. A medicação foi aplicada na quarta-feira (14). Na quinta-feira (15), após receber alta, a garota foi visitada pela governadora em exercício do DF, Celina Leão, acompanhada do ministro da Saúde, Alexandre Padilha, do secretário de Saúde do DF, Juracy Cavalcante, e da diretora-executiva do HCB, Valdenize Tiziani. 

 “Primeiro queremos ressaltar que o DF é a [unidade da Federação] que faz a maior triagem neonatal, inclusive é uma legislação minha de quando eu ainda era deputada distrital. Hoje o atendimento de doenças raras é uma política pública consolidada aqui no DF. Nós ficamos muito felizes pelo Ministério da Saúde ter escolhido aplicar a primeira dose a uma criança aqui do Distrito Federal, que está sendo acompanhada pela nossa rede, pelo Hospital da Criança, que também é parceiro da nossa Secretaria de Saúde. A gente espera que essa seja apenas a primeira criança a receber [a medicação]”, comemorou a governadora em exercício. Atualmente, o HCB tem 60 crianças diagnosticadas com a doença. Três delas já estão com pedido para a inserção no tratamento. 

“A aplicação do Zolgensma no Hospital da Criança de Brasília representa um avanço real e necessário na assistência às doenças raras. O DF dá um passo importante ao iniciar, na rede pública, um tratamento de altíssimo custo e alta complexidade, oferecendo a crianças com AME uma chance concreta de qualidade de vida. É motivo de orgulho ver uma unidade da nossa rede sendo pioneira, com equipes preparadas e estrutura adequada para acolher essas famílias com responsabilidade e cuidado”, complementou Celina Leão.

A diretora-executiva do HCB ressaltou que a implementação da política mudará a vida de diversas famílias. “É um dia de muita emoção, porque sabemos o quão devastador essa doença é. Hoje mudamos a trajetória e a expectativa de vida dessa criança. Essa é uma política que traz equidade porque todas as crianças poderão ser beneficiadas”, comentou.

Milena Brito se emocionou com o tratamento dispensado à filha dela: “Vou poder ver a minha filha andar, me chamar de mãe” | Foto: Paulo H. Carvalho/Agência Brasília

Milena Brito, 20 anos, foi às lágrimas ao lembrar os desafios que enfrentou e ao projetar as perspectivas de futuro da filha. “É emocionante demais, porque a gente nunca perde a esperança. Recorremos por muito tempo na Justiça, mas agora recebemos de graça”, disse. “Vou poder ver a minha filha andar, me chamar de mãe. Com isso, vou poder viver a maternidade de forma normal. Tenho apenas 20 anos. É a minha primeira filha. Foi muito difícil receber o diagnóstico com 13 dias de vida. Mas agora vou poder acompanhar a adolescência. Ela vai poder sair comigo, ser minha melhor amiga”.

Medicação

Destinado ao tratamento da AME tipo 1, o medicamento tem custo estimado entre R$ 7 milhões a R$ 10 milhões por dose. A ação consiste em substituir a função do gene SMN1, ausente ou defeituoso nos pacientes com a doença, por uma cópia funcional capaz de restaurar a produção da proteína SMN – fundamental para a sobrevivência dos neurônios motores e o bom funcionamento dos músculos. A AME é uma condição genética rara e progressiva que afeta justamente esses neurônios, levando à perda gradual de força muscular e à atrofia dos músculos ao longo do tempo.

Valdenize Tiziani ressaltou que a implementação da política mudará a vida de diversas famílias | Foto: Paulo H. Carvalho/Agência Saúde

A medicação é disponibilizada pelo Ministério da Saúde após um Acordo de Compartilhamento de Risco firmado com a empresa fabricante em que o pagamento está condicionado ao resultado da terapia no paciente – com 40% no ato da dose e o restante dos percentuais a partir das avaliações de 24, 36 e 48 meses.

“Quero dizer da emoção de estar aqui acompanhando um momento histórico para o SUS e para a saúde global. O Brasil está entre os seis únicos países do mundo que ofertam essa medicação extremamente inovadora e cara para as famílias”, destacou o ministro da Saúde, Alexandre Padilha. Segundo ele, o tratamento também foi iniciado em Recife e será expandido para 16 estados brasileiros. No Brasil inteiro já são 20 pedidos, e a expectativa é incluir até 140 casos em dois anos.

A neurologista do Hospital da Criança, Janaína Monteiro Chaves, contou que a criança já era acompanhada por uma equipe multidisciplinar do HCB desde os primeiros dias de vida. 

“Ela foi uma criança que foi precocemente admitida. Ela até agora tem um desenvolvimento motor acima [da média para crianças com a doença]. Por isso seria difícil a atenção básica e a primária perceberem que ela era portadora de uma doença rara sem o teste do pezinho”, revelou. 

Sobre o tratamento, ela explicou que a menina respondeu bem a infusão. “Ela já está de alta, mas será acompanhada. Nesse primeiro mês, toda semana vamos colher exames e aplicar testes para saber se não vai ter progressão de doença”, contou.

Referência

Inaugurado em 23 de novembro de 2011, o Hospital da Criança de Brasília José Alencar (HCB) é referência em saúde terciária no Distrito Federal. O HCB atende crianças e adolescentes com doenças de média e alta complexidade, de 29 dias a 18 anos de idade, oferecendo cuidado multiprofissional pelo Sistema Único de Saúde (SUS).

Desde a fundação até o final de março deste ano, realizou mais de 8,182 milhões de atendimentos. Dentre eles, destacam-se mais de 5,182 milhões de exames laboratoriais, 994 mil consultas e 579 mil diárias.

Em janeiro de 2024, foram inauguradas a sala de espera do centro cirúrgico e a sala de simulação realística. Os dois ambientes foram reformados com recursos provenientes de convênio firmado entre o Instituto BRB e o Instituto do Câncer Infantil e Pediatria Especializada (Icipe), responsável pela gestão