Diagnosticado com fibrose cística com 20 dias de vida, Sérgio passou a ter uma rotina normal de vida após o uso do Trikafta, no último ano | Fotos: Paulo H. Carvalho/Agência Brasília

O efeito do medicamento Trikafta nos pacientes com fibrose cística pode ser definido como uma “ingestão de vida”. Foi assim com Sérgio Octávio Salustiano Anchieta, 9 anos, que faz acompanhamento no Hospital da Criança de Brasília (HCB). Diagnosticado com a doença desde os primeiros meses, foi apenas no último ano, quando começou o tratamento com o remédio fornecido pelo Sistema Único de Saúde (SUS), que o menino passou a ter uma rotina normal para a idade.

Do ano passado para cá, entrou para a escolinha de futebol, acompanhou a seleção colombiana em campo no jogo contra o Brasil em ação da Chefia-Executiva de Políticas Sociais do GDF, voltou a se alimentar de forma oral de suas comidas favoritas (arroz, feijão, carne e farinha) — antes, ele se nutria via gastrostomia, procedimento em um tubo no estômago —, parou de ter que ser internado regularmente e extinguiu os antibióticos do dia a dia.

“A rotina dele era muito pesada antes. Era muito catarro pela manhã, então ele acordava todo dia 6h para fazer nebulização, fisioterapia e tomar a dieta. Tudo isso antes de ir para escola. Depois, às 9h, ele tinha que tomar uma medicação e mais uma vitamina de suplementação. Quando chegava da escola já era almoço, vitamina, remédio… Tinha umas três horas de descanso e começava tudo de novo. Hoje não tem isso. Após a medicação, consigo acordá-lo mais tarde, fazermos a nebulização e depois uma caminhada ou andamos de bicicleta, essa é a fisioterapia dele agora”, explica animada a mãe do menino, a dona de casa Ana Cláudia Costa Salustiano, 34.

O diagnóstico veio quando o menino tinha apenas 20 dias de vida. Os primeiros sinais apareceram em casa, mas foi o teste do pezinho que apontou a possibilidade da doença depois confirmada pelo teste do suor, exame considerado padrão ouro. “Nós descobrimos no teste do pezinho. Me ligaram e pediram para refazer. Três dias depois pediram para fazer o teste do suor. Ele já tinha sintomas que eu tinha reparado. Quando ele mamava, vomitava ou já fazia cocô rápido e muito fedido. Foram quatro dias chorando desesperada sem saber o que fazer. Quando foi confirmado, já fomos ao Hospital de Base e tudo estava alterado. Ele estava desidratado, desnutrido e com gordura no fígado. Fiquei morrendo de medo de perder meu filho”, lembra.

Mudança de rotina 

Mas não foi só a vida de Sérgio que se transformou com a chegada da nova medicação, a da mãe do menino também. “Esse tratamento mudou meu psicológico, porque a cada internação a gente sofria. Eu era uma mãe muito tensa. Eu tinha despertador de 3 em 3 horas para acompanhar os horários dele. Hoje eu estou cuidando um pouco mais de mim”, admitiu.

A história é semelhante na casa da família Nobre Leite. A dona de casa Leda, 34, conta que o filho William foi diagnosticado com fibrose cística aos dois meses de idade após apresentar refluxo. “Todo dia que ele comia, ele vomitava. Um dia levei ao pronto-socorro, ele foi internado e fez uma série de exames. Passou três dias no Hospital da Criança e depois foi para o Hospital de Base. Passamos um mês até descobrir a fibrose cística”.

Antes da introdução da Trikafta, o menino estava a cada dois meses internado para tratar as consequências da fibrose. “Desde o começo do remédio, a evolução dele foi bem grande. Ele não teve mais nenhuma internação. Está indo muito bem. Melhorou o pulmão e o ganho de peso”, detalha a mãe. “A fibrose afetava muito o nosso dia a dia. Ele era muito secretivo, tossia muito, ficava com mal estar, atrapalhava na alimentação. Graças a Deus depois que começou a Trikafta ele teve uma melhora muito grande”, acrescenta.

Tratamento revolucionário 

Integrado ao SUS no ano passado, o remédio age diminuindo a quantidade de sintomas da doença e, consequentemente, reduzindo hospitalizações e mortes e tirando os pacientes das filas de transplante, bem como dando mais qualidade de vida aos diagnosticados e seus familiares. Segundo dados de julho de 2025 do Hospital da Criança de Brasília (HCB) — instituição que integra a rede pública de saúde do Distrito Federal —, 91,9% das crianças e dos adolescentes em uso da medicação tiveram redução dos sintomas.

A fibrose cística é uma doença genética hereditária que afeta, principalmente os sistemas respiratório e digestivo, ao causar o acúmulo de secreções espessas nos pulmões, pâncreas e outros órgãos, devido a uma mutação no gene CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator, em português regulador da condutância transmembrana na fibrose cística), que resulta no mau funcionamento do transporte de cloro e sódio nas membranas celulares.

Segundo dados de julho de 2025 do Hospital da Criança de Brasília (HCB) — instituição que integra a rede pública de saúde do Distrito Federal —, 91,9% das crianças e dos adolescentes em uso da medicação tiveram redução dos sintomas

Criado a partir da junção de três terapias — elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor —, o remédio atua como um modulador de CFTR, proteína defeituosa que começa a trabalhar de forma mais efetiva.

O remédio diminui a inflamação dos órgãos afetados de forma progressiva. “É um medicamento disruptivo. É impressionante o resultado. Nunca vivemos isso na fibrose cística e acho que dificilmente em outras doenças. É muito revolucionário. Porque ele vai dentro da célula e corrige esse canal. Com a abertura, o defeito básico é corrigido e o paciente começa a ter as secreções menos viscosas”, destaca a pneumologista pediátrica do HCB, Luciana Monte.

De uso contínuo, a medicação é indicada na rede pública brasileira a partir dos 6 anos de acordo com o tipo de mutação do paciente. Hoje, a bula brasileira já registrou 271 mutações da doença no país. Antes do fornecimento da medicação, o tratamento tinha como foco atuar nas consequências do problema no canal de cloro.

“Quando não temos os moduladores de CFTR, tratamos tudo que acontece de complicação. Vamos fluidificar o muco pulmonar e respiratório, para que a pessoa consiga tirar essa secreção. Vamos fazer fisioterapia. No pâncreas, fazemos a ingestão das enzimas. Vamos correndo atrás do prejuízo. É um tratamento muito complexo e com uma carga muito grande para famílias. São mais de 10 remédios todos os dias. Sabemos que esses tratamentos são importantíssimos para manter a vida dessas pessoas e o mínimo de qualidade, mas não são suficientes”, aponta a médica.

“Quando vem o modular é que vemos a diferença. Eles têm motivação para ir atrás dos sonhos. Hoje, 25% das pessoas com fibrose são adultos e 75% são pacientes pediátricos. Isso é muito triste, porque eles estão morrendo cedo. Esse remédio está mudando esse paradigma. Eles vão poder viver e realizar sonhos. Antes eles viviam para a doença, agora, estão podendo viver”, define Luciana Monte.

No Distrito Federal, o Hospital da Criança de Brasília e o Hospital de Base são as unidades de referência de tratamento, sendo a primeira voltada para pacientes infanto juvenis e a segunda para os adultos com a doença.