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Zolgensma é um medicamento usado para tratamento de crianças com atrofia muscular espinhal (AME) Conhecido como ‘remédio mais caro do mundo’, o Zolgensma pode ser incorporado na lista de medicamentos distribuídos gratuitamente pelo SUS (Sistema Único de Saúde). O remédio é usado no tratamento de crianças com atrofia muscular espinhal (AME). Zolgensma cerca de R$ […]
Zolgensma é um medicamento usado para tratamento de crianças com atrofia muscular espinhal (AME)
Conhecido como ‘remédio mais caro do mundo’, o Zolgensma pode ser incorporado na lista de medicamentos distribuídos gratuitamente pelo SUS (Sistema Único de Saúde). O remédio é usado no tratamento de crianças com atrofia muscular espinhal (AME).
A proposta será levada na terça-feira (25) para a Comissão de Seguridade Social e Família da Câmara dos Deputados. Neuropediatras, especialistas na doença e representantes do Ministério da Saúde também estarão presentes.
O Zolgensma, fundamental no tratamento da doença que, em sua versão mais grave pode causar a morte de crianças antes dos dois anos, custa US$ 2,1 milhões (cerca de R$ 11 milhões) por paciente. Produzido pelo laboratório suíço Novartis, o medicamento promete neutralizar os efeitos da atrofia muscular.
O primeiro medicamento para AME no Brasil foi o Spinraza, da Biogen, registrado pela Anvisa em 2017, depois de mobilizações de famílias pedindo ajuda do governo para custear o tratamento, em torno de R$ 3 milhões na época. Desde o ano passado, o medicamento está disponível no SUS.
Tanto o Spinraza quanto o Zolgensma aumentam a produção da proteína SMN, mas somente o Zolgensma é capaz de neutralizar os efeitos da AME. Pessoas com AME têm baixos níveis da proteína SMN. Os neurônios precisam dela para conseguir enviar ordens para os músculos através dos nervos que descem pela medula.
Até agosto, o Instituto Nacional de Atrofia Muscular Espinhal (Iname) havia registrado 52 pacientes que fizeram uso da terapia genética no Brasil e 70% deles conseguiram o medicamento por judicialização.

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